智通财经APP获悉,赛诺菲(SNY.US)及旗下Genzyme公司联合申报的1类新药venglustat,获得两项临床试验默示许可。
此次venglustat在中国获批临床,针对适应症为戈谢病;该药拟开发用于正在接受伊米苷酶注射治疗,且伴有神经系统受累表现的年龄大于等于12岁的青少年及成人戈谢病患者的治疗。
据悉,Venglustat是一种能够穿越血脑屏障的研究性口服疗法,旨在抑制称为葡萄糖神经酰胺(GL-1)的物质的异常蓄积,venglustat能够治疗由于糖鞘脂代谢途径中出现基因突变而导致的多种罕见病。
目前venglustat已经在治疗3型戈谢病的2期临床试验中显示出疗效,有望成为治疗神经性3型戈谢病的“first-in-class”疗法。
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